K바이오기업들의 희귀질환치료제가 미국 식품의약국(FDA) 허가 관문을 통과해 주목 받고 있다. 이들 회사는 신속심사, 연구개발 세금 감면, 허가 심사 비용 면제 등 FDA가 제공하는 혜택을 누릴 수 있게 됐다. 5만여명이 넘는 국내 희귀질환자도 관련 수혜를 입을 수 있을 지 향방이 주목된다.

17일 바이오업계에 따르면 트윈피그바이오랩은 자사의 면역항암제 TB511 약물이 최근 미국 FDA로부터 대표적인 간암인 간세포암종 치료제 희귀의약품으로 지정됐다고 최근 밝혔다. TB511은 펩타이드 기반 면역항암제로서 종양 관련 대식세포(TAM)에만 결합해 TAM 사멸을 유도하는 물질이라고 회사는 소개했다.

이러한 작용은 종양 내 미세환경을 종양이 성장하기 어려운 환경으로 전환해, 암 성장을 억제함과 동시에 암세포 사멸 능력을 보유한 다른 면역세포들이 종양 내 침투하도록 활성화해 암을 사멸시킨다고 설명했다.

EBN 자료 사진, FDA

트윈피그바이오랩은 현재 TB511에 대해 국내 임상 1상 시험 승인서를 제출했으며, 내년 국내 임상 1상과 글로벌 임상2상을 거쳐 미국 내 신속심사를 통해 빠른 상용화를 겨냥하고 있다.

트윈피그바이오랩 관계자는 “FDA 희귀의약품 지정을 계기로 글로벌 임상에 속도를 내는 것은 물론, 추후 타 암종으로의 허가범위 확장을 위한 글로벌 제약사와의 협업을 추진하겠다”고 밝혔다.

네오이뮨텍도 FDA 허들을 넘었다. 네오이뮨텍은 면역 세포인 T세포의 체내 증폭을 유도하는 면역항암제 후보물질 ‘NT-I7’이 FDA에서 급성 방사선 증후군(ARS)에 대한 희귀의약품으로 지정됐다고 전했다.

ARS는 짧은 시간에 대량의 방사선에 노출돼 장기가 손상되고 림프구, 혈소판 등 주요 세포들이 감소해 사망 위험이 높아지는 질환인데, NT-I7은 ARS처럼 림프구 감소 증상을 보이는 환자에 효과가 있다고 회사는 설명했다.

네오이뮨텍은 현재 미국 국립알레르기·전염병연구소(NIAID)와 NT-I7을 ARS 치료제로 개발하기 위한 연구를 진행 중이다. NT-I7은 앞서 신규 교모세포종, 백질뇌병증 등에 대해서도 미국과 유럽에서 희귀의약품으로 지정된 바 있다.

네오이뮨텍 관계자는 “NIAID와 진행 중인 ARS 치료제 개발이 순항하고 있어 설치류 실험 데이터 결과도 이른 시일 내 발표할 수 있을 것”이라며 “전 세계에서 유일하게 림프구를 회복시키는 ARS 치료제로 빠르게 허가받기 위해 노력하겠다”고 말했다.

마이크로바이옴 신약 개발 기업 리스큐어 바이오사이언시스는 FDA등 미국 정부 기관과 글로벌 제약사들이 참여하는 바이오마커 컨소시엄에 합류했다. 바이오마커는 DNA, 단백질, 대사물질 등을 이용해 몸 안의 변화를 알 수 있는 지표를 말한다. 암의 진행 정도를 파악하거나 치료 반응을 예측하는 데 활용된다.

각 사

리스큐어에 따르면 해당 컨소시엄은 FDA, 미국 국립보건원(NIH), 보험청(CMS) 등 미국 규제 당국·정부 기관과 상위 10개 글로벌 제약사, 환우회 등이 참여한다. 컨소시엄은 대사 질환 및 희소 간질환 분야에서 혁신 바이오마커 발굴을 위해 공동 프로젝트를 전개할 방침이다. 발굴된 바이오마커는 향후 글로벌 신약 개발과 FDA 가이드라인 수립에 쓰인다고 리스큐어는 설명했다.

송경섭 리스큐어 상무는 “본격적인 프로젝트를 통해 리스큐어 R&D 속도에 박차를 가할 수 있을 것으로 본다”며 “미국 규제 당국 및 정부 기관뿐 아니라 글로벌 ‘빅파마’들과 긴밀하게 협업해 다방면에서 새로운 가치를 창출할 수 있을 것으로 기대된다”고 말했다.

앞서 리스큐어는 FDA로부터 희소 간질환인 원발경화성담관염(PSC) 신약에 대한 희귀 의약품 지정을 받은 바 있다.

GC녹십자는 개발 중인 혈전성 혈소판 감소성 자반증(TTP) 치료제 후보 물질 ‘GC1126A’가 미국식품의약국(FDA)으로부터 희귀 의약품으로 지정됐다.

희귀 의약품으로 선정되면 연구 개발 세금 감면, 허가 심사 비용 면제 등 FDA가 제공하는 혜택을 누릴 수 있다.

TTP는 전신에 작은 혈전이 형성돼 뇌, 심장 등 주요 기관으로 혈액 흐름이 차단되는 희소 질환이다. 단백질 분해 효소인 ‘ADAMTS13’의 결핍이나 자가 항체로 인한 기능 저하로 인해 생기는 것으로 알려져 있다고 GC녹십자는 설명했다. GC1126A은 ADAMTS13의 자가 항체를 회피하는 동시에 반감기를 증대시킨 변이 단백질로, 기존 약물 대비 우수한 효능을 보였다는 연구 결과가 국제 학회에서 발표된 바 있다고 GC녹십자 측은 전했다.

GC녹십자 관계자는 “희귀 출혈 질환 계열 내 최고 치료제 개발을 목표로 데이터 확보에 집중하고 있다”며 “환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공하기 위한 혁신 신약 개발에 최선을 다할 것”이라고 전했다.

희귀질환치료제는 아니지만 루닛의 유방암 진단 솔루션도 미국 식품의약청(FDA) 허가를 받았다

루닛은 최근 유방암 진단을 보조하는 인공지능(AI) 영상 분석 솔루션 ‘루닛 인사이트 DBT’가 FDA로부터 시판 전 허가인 510(k)을 받았다고 소개했다. 시장은 루닛이 허가를 기반으로 미국 시장에 본격적으로 진출할 수 있게 됐다고 보고 있다.

서범석 루닛 대표는 “유방암 정밀 진단에 대한 미국 의료 기관들의 수요가 높아 현지 의료 기관을 대상으로 정확도 높은 AI 솔루션에 대한 영업·마케팅 활동을 강화하고 시장을 신속히 확대해나갈 것”이라고 말했다.